La Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA) ha aprobado el uso de Aduhelm, un nuevo medicamento para el tratamiento del Alzheimer, el primero en tratar directamente la patología «fundamental» de esta enfermedad.

Según la FDA, se trata además del primer nuevo tratamiento que la administración estadounidense aprueba desde 2003 contra esta enfermedad degenerativa.

La aprobación de este fármaco se ha acelerado porque según explica la FDA proporciona un «significativo avance terapéutico» en comparación con otros tratamientos al reducir las placas «beta amiloide» en el cerebro, que son un signo de la enfermedad, y considera por tanto razonable prever un beneficio importante para los enfermos de Alzheimer.

«Estamos encantados con esta decisión histórica», ha reaccionado la organización estadounidense Alzheimer Association. «Es el primer medicamento aprobado por la FDA para frenar el declive debido a la enfermedad», ha indicado su presidente, Harry Johns.

Primera opinión contraria

En noviembre, sin embargo, un comité de expertos falló en contra de autorizar este tratamiento, por considerar que no había demostrado suficientemente su eficacia. Una opinión no vinculante, pero es raro que la FDA prescinda de ella.

El comité había estudiado datos de dos estudios: un ensayo clínico grande concluyó que el fármaco de los laboratorios de Biogen era eficaz, mientras que otro había dado resultados negativos.

Pero «la FDA ha determinado que existe evidencia sustancial de que Aduhelm reduce las placas de beta-amiloide en el cerebro y que la reducción de estas placas es razonablemente probable que resulte en beneficios significativos para los pacientes», ha declarado.

Por lo tanto, la Agencia «concluyó que los beneficios (...) superan los riesgos» de tomar este medicamento, agregó.

La FDA también utilizó un procedimiento de vía rápida que solo otorga autorización condicional al producto, una posibilidad que no había sido estudiada por el comité.

«La FDA solicita a Biogen que lleve a cabo ensayos clínicos posteriores a la autorización para verificar los beneficios clínicos del fármaco», ha señalado el regulador estadounidense. «Si el medicamento no funciona como se esperaba, podemos tomar medidas para retirarlo del mercado».

Incertidumbre y esperanza

«La necesidad de tratamiento es urgente. Creo que hemos escuchado claramente de los pacientes que están dispuestos a aceptar una cierta incertidumbre para poder acceder a un fármaco que podría producir efectos significativos», ha argumentado Peter Stein, responsable de la Agencia.

El costo del producto llegará a alrededor de 56.000 dólares por año para un estadounidense de peso promedio, ha afirmado la compañía, y su reembolso dependerá de la cobertura médica que haya adquirido cada paciente.

El medicamento usa una molécula, llamada aducanumab. Se trata de anticuerpos monoclonales que tienen como objetivo disolver agregados de esta proteína, beta-amiloide, que se acumula y crea placas en el tejido cerebral de los pacientes con Alzheimer.

Este objetivo es una de las principales vías exploradas por la investigación contra esta patología degenerativa.

Pero los estudios de tratamiento han sufrido reveses en los últimos años y hasta la fecha no existe cura.

Es por eso que este medicamento, administrado por vía intravenosa cada cuatro semanas, fue visto como un rayo de luz.

Expertos matizan

Pero de acuerdo con el gran debate que agita a la comunidad científica en torno a este tratamiento, algunos expertos han enfriado el  el entusiasmo.

«Si bien estoy feliz de que el aducanumab haya recibido la autorización, debemos tener claro que, en el mejor de los casos, este fármaco tendrá un beneficio marginal que solo ayudará a algunos pacientes cuidadosamente seleccionados», ha indicado John Hardy, profesor de neurociencia en el University College de Londres. «Necesitaremos una mejor medicina en el futuro», ha añadido.

Para el director científico de la Asociación Alzheimer, esto es precisamente lo que permitirá apuntar la autorización de la FDA: «La historia ha demostrado que una autorización de un primer fármaco de una nueva categoría estimuló al sector, incrementó las inversiones en nuevos tratamientos y alentó innovación», ha indicado María Carrillo.

Las acciones de Biogen han subido en el mercado de valores un 38,34% después del cierre de Wall Street. Por la mañana se había suspendido su cotización para evitar la excesiva volatilidad.